儿科用药 审批提效-kb88凯时唯一官网登录最新

     “过(guo)去(qu)儿(er)童用(yong)药(yao)临床批件(jian)通常(chang)要(yao)2年(nian)左右才能(neng)拿到(dao)(dao)，而现在(zai)只(zhi)需要(yao)4—6个月。2016年(nian)至今我(wo)们已拿到(dao)(dao)3个儿(er)童药(yao)临床批件(jian)，企业(ye)切实感受到(dao)(dao)儿(er)童用(yong)药(yao)审(shen)(shen)评(ping)审(shen)(shen)批的提(ti)速。”四川百利药(yao)业(ye)有限责(ze)任公司(si)研发(fa)中心副总(zong)经理丁洋说。

      国家食品药(yao)(yao)品监督管(guan)理(li)总局药(yao)(yao)品审(shen)(shen)(shen)评(ping)中(zhong)(zhong)心（以下(xia)简称药(yao)(yao)审(shen)(shen)(shen)中(zhong)(zhong)心）最新(xin)统计数据显(xian)示，截至目前(qian)，在优先审(shen)(shen)(shen)评(ping)审(shen)(shen)(shen)批(pi)药(yao)(yao)品名单中(zhong)(zhong)，已有353个注册(ce)申请（按受理(li)号计）被纳入优先审(shen)(shen)(shen)评(ping)程序(xu)，其中(zhong)(zhong)有40个是儿(er)(er)(er)童(tong)用(yong)(yong)(yong)药(yao)(yao)，儿(er)(er)(er)童(tong)用(yong)(yong)(yong)药(yao)(yao)占优先审(shen)(shen)(shen)评(ping)审(shen)(shen)(shen)批(pi)药(yao)(yao)品比例为(wei)11.33%。已纳入优先审(shen)(shen)(shen)评(ping)的(de)(de)(de)(de)儿(er)(er)(er)童(tong)用(yong)(yong)(yong)药(yao)(yao)共涉及12个适应(ying)症，其中(zhong)(zhong)治(zhi)疗(liao)儿(er)(er)(er)童(tong)糖尿病(bing)(bing)的(de)(de)(de)(de)内分泌系统药(yao)(yao)物(wu)居多(duo)，其他还涉及治(zhi)疗(liao)儿(er)(er)(er)童(tong)白血病(bing)(bing)、血管(guan)瘤(liu)、新(xin)生儿(er)(er)(er)呼吸暂停等危重疾病(bing)(bing)。一些具有临床价值、患者急需的(de)(de)(de)(de)儿(er)(er)(er)童(tong)用(yong)(yong)(yong)药(yao)(yao)已完成上市前(qian)的(de)(de)(de)(de)技术审(shen)(shen)(shen)评(ping)，如(ru)用(yong)(yong)(yong)于治(zhi)疗(liao)罕见病(bing)(bing)c型(xing)尼曼匹(pi)克(ke)病(bing)(bing)的(de)(de)(de)(de)麦格司他胶囊、治(zhi)疗(liao)全(quan)身型(xing)幼年特发性关节(jie)炎的(de)(de)(de)(de)托(tuo)珠单抗注射液、治(zhi)疗(liao)庞贝病(bing)(bing)的(de)(de)(de)(de)注射用(yong)(yong)(yong)阿(a)糖苷酶。

      儿童用药研发为啥难？

　　近(jin)些(xie)年(nian)，儿童(tong)用(yong)药(yao)受到社会(hui)关注。从药(yao)品生产(chan)企(qi)业的商业价值角(jiao)度(du)来看，成人新药(yao)上市(shi)后患(huan)(huan)者数量大，商业回(hui)报(bao)快；而儿童(tong)用(yong)药(yao)患(huan)(huan)者数量小，商业回(hui)报(bao)较(jiao)低，经常出现投入与产(chan)出倒挂。因此，儿童(tong)用(yong)药(yao)研(yan)发的动力不足。

　　“儿童用药的研(yan)发是一个世(shi)界(jie)性难(nan)题(ti)(ti)。多(duo)数情况下，让孩子去(qu)参加(jia)临床试(shi)验比让家长自己去(qu)参加(jia)临床试(shi)验更难(nan)。”药审中心化(hua)药临床一部(bu)(bu)部(bu)(bu)长杨志敏说，“受(shou)试(shi)者招募难(nan)、涉(she)及(ji)的伦理问(wen)题(ti)(ti)多(duo)、安全性担忧多(duo)和(he)儿科研(yan)究的评价方法要求高(gao)等问(wen)题(ti)(ti)都有待解决(jue)。”

　　此外，我(wo)国儿童(tong)用药(yao)(yao)研(yan)(yan)发还面临着特(te)殊(shu)难题。国内没有研(yan)(yan)发机构专门(men)研(yan)(yan)发儿童(tong)用药(yao)(yao)，甚(shen)至绝(jue)大(da)多数研(yan)(yan)发机构没有儿童(tong)药(yao)(yao)品研(yan)(yan)发人(ren)员，导致研(yan)(yan)发能力偏低。与欧美国家相比(bi)，我(wo)国儿科临床(chuang)试验的创新能力不足，即使欧美已上(shang)市(shi)的儿童(tong)用药(yao)(yao)，我(wo)国的仿制能力也(ye)有待(dai)提(ti)高。

　　药审中心(xin)相关负责人表(biao)示，面对(dui)全(quan)面二(er)孩政策放开的新(xin)形势，解决儿童(tong)用药迫在眉(mei)睫。自(zi)国务院启动药品审评审批制度改革以来，药审中心(xin)坚持以临床需求为导向，积极(ji)完善儿童(tong)用药优(you)先审评制度，回应社会(hui)关切。

审评如何提速又提质？

　　“深(shen)圳(zhen)儿(er)(er)童(tong)医院接诊过一位8个(ge)月大患(huan)儿(er)(er)，全身红疹，关节发炎。被(bei)确诊为‘全身型幼年特(te)发性关节炎’，幸(xing)运的是托珠(zhu)单抗注射(she)液已(yi)通过优(you)先审评获批上市，这个(ge)患(huan)儿(er)(er)及时得(de)救。该(gai)药在(zai)2016年鼓励儿(er)(er)童(tong)用药优(you)先审评政策(ce)落地后，正式进入(ru)绿色通道，仅用8个(ge)月就获批上市。”上海罗氏制(zhi)药注册总(zong)监杨泓介绍(shao)。

　　药(yao)(yao)(yao)审(shen)中(zhong)(zhong)心(xin)自2015年起(qi)实施了(le)一系列(lie)儿童(tong)用(yong)药(yao)(yao)(yao)优(you)先审(shen)评(ping)的(de)(de)新政(zheng)。“作(zuo)为药(yao)(yao)(yao)品审(shen)评(ping)审(shen)批(pi)改革的(de)(de)重要组成部分(fen)，药(yao)(yao)(yao)审(shen)中(zhong)(zhong)心(xin)对儿童(tong)用(yong)药(yao)(yao)(yao)尤为重视，着(zhe)力破解儿童(tong)用(yong)药(yao)(yao)(yao)的(de)(de)难题。”杨志敏(min)说(shuo)。

　　建立(li)健全科(ke)学的技术审(shen)评体系。药(yao)审(shen)中心相继出(chu)台(tai)《儿(er)科(ke)人群药(yao)物(wu)临床试验技术指(zhi)(zhi)导(dao)原则(ze)》等4个技术指(zhi)(zhi)南，逐步建立(li)和(he)健全科(ke)学的儿(er)童用药(yao)技术审(shen)评体系。“过(guo)去没(mei)(mei)有(you)(you)(you)指(zhi)(zhi)导(dao)原则(ze)，企(qi)业没(mei)(mei)有(you)(you)(you)方向感，现在明确了(le)‘游戏规则(ze)’，企(qi)业申报更有(you)(you)(you)时间预(yu)见性、质(zhi)量预(yu)见性，效率和(he)信(xin)心都大大提高。”杨志(zhi)敏(min)说。

　　儿(er)童(tong)用药(yao)审(shen)评(ping)(ping)单(dan)独排队(dui)。“过去(qu)，儿(er)童(tong)用药(yao)是和成人用药(yao)一起审(shen)评(ping)(ping)的(de)，存(cun)在积压(ya)的(de)情(qing)况。现在儿(er)童(tong)药(yao)分离(li)出来，优先(xian)审(shen)评(ping)(ping)。”杨志敏说，“坚持对‘雪中送炭’的(de)儿(er)童(tong)用药(yao)品种开(kai)绿灯审(shen)评(ping)(ping)的(de)同时，与研发科学(xue)家团队(dui)‘合作’，推动企业研发进程，让临(lin)床急需(xu)、市场短缺的(de)儿(er)童(tong)药(yao)早(zao)日(ri)上市，服务儿(er)童(tong)患(huan)者。”

　　在(zai)儿(er)(er)童用药优先审评的(de)政策激(ji)励下，过(guo)去不愿意在(zai)中国做儿(er)(er)童临(lin)床试验(yan)的(de)药企巨头在(zai)中国申请(qing)临(lin)床试验(yan)的(de)热(re)情变得高(gao)涨，批准儿(er)(er)童临(lin)床试验(yan)的(de)数(shu)量大幅上(shang)涨。

　　审评速(su)度提上来(lai)了(le)(le)，审评质量(liang)(liang)有(you)保障吗？丁洋认(ren)为(wei)，提速(su)主(zhu)要得益于制度的(de)优(you)化，药(yao)审中心审评专家参与(yu)到(dao)儿童用药(yao)优(you)先审评的(de)全过程，为(wei)企业节(jie)约了(le)(le)大量(liang)(liang)的(de)时(shi)间和投入，不(bu)仅不(bu)会牺牲审评质量(liang)(liang)，还帮(bang)助企业提升了(le)(le)临(lin)床研(yan)究(jiu)水平(ping)，带动了(le)(le)儿童用药(yao)研(yan)发(fa)良性(xing)发(fa)展，我国患儿正在逐步(bu)告别“缺药(yao)”时(shi)代(dai)。

儿童用药将有啥变化？

　　“儿(er)(er)子拉肚子，医生(sheng)说吃点补(bu)液(ye)盐(yan)就可以了，但(dan)北(bei)京药店里多是(shi)成人的补(bu)液(ye)盐(yan)，没有(you)儿(er)(er)童专用(yong)(yong)的补(bu)液(ye)盐(yan)，要自己用(yong)(yong)水冲，比例、用(yong)(yong)量都很难掌握。”北(bei)京市朝(chao)阳(yang)区一位年轻妈(ma)妈(ma)周君说，“后来从境外代购了儿(er)(er)童补(bu)液(ye)盐(yan)，无(wu)需(xu)冲调，盖子就是(shi)一个量杯，还有(you)草莓、西(xi)瓜等(deng)口味，小朋友更容易接受。”

　　儿童(tong)(tong)(tong)用(yong)(yong)药(yao)(yao)需“好吃”。改进剂(ji)(ji)型是我国儿童(tong)(tong)(tong)用(yong)(yong)药(yao)(yao)审评的(de)重要(yao)内容(rong)之一(yi)。我国儿童(tong)(tong)(tong)用(yong)(yong)药(yao)(yao)缺乏形式(shi)多样的(de)，专为(wei)不(bu)同年龄(ling)阶段儿童(tong)(tong)(tong)设计(ji)的(de)适宜剂(ji)(ji)型，有(you)(you)些(xie)(xie)化合(he)物(wu)因(yin)具有(you)(you)特殊理化特性，在(zai)研制为(wei)儿童(tong)(tong)(tong)适用(yong)(yong)的(de)剂(ji)(ji)型时(shi)，尤其(qi)对于婴幼儿，在(zai)辅料方面有(you)(you)特殊安(an)全性要(yao)求(qiu)，导(dao)致(zhi)技(ji)术(shu)上难(nan)以达到。“国外(wai)一(yi)些(xie)(xie)儿童(tong)(tong)(tong)用(yong)(yong)药(yao)(yao)，不(bu)仅(jin)有(you)(you)适合(he)儿童(tong)(tong)(tong)的(de)剂(ji)(ji)型、口味，还会设计(ji)卡通滴管(guan)，帮(bang)助家(jia)长精准定量，让儿童(tong)(tong)(tong)用(yong)(yong)药(yao)(yao)不(bu)仅(jin)安(an)全还有(you)(you)趣，值得我们借鉴。”杨志敏说。

　　儿(er)童用(yong)(yong)药(yao)需定量。“小儿(er)酌减”是药(yao)品(pin)(pin)使用(yong)(yong)说(shuo)(shuo)明书(shu)上常见的(de)(de)用(yong)(yong)药(yao)指(zhi)导。“其实婴儿(er)、幼儿(er)、青少年(nian)，药(yao)品(pin)(pin)的(de)(de)使用(yong)(yong)量是完(wan)全不同的(de)(de)。要指(zhi)导家庭规范(fan)使用(yong)(yong)儿(er)童用(yong)(yong)药(yao)，说(shuo)(shuo)明书(shu)上就要有更详(xiang)细的(de)(de)儿(er)童用(yong)(yong)药(yao)信息。”杨志敏说(shuo)(shuo)，“未来，如(ru)果一种药(yao)品(pin)(pin)国外说(shuo)(shuo)明书(shu)有对儿(er)童的(de)(de)使用(yong)(yong)说(shuo)(shuo)明，我们经过科学评估后，也会完(wan)善中(zhong)文说(shuo)(shuo)明书(shu)体系。”

　　儿童用药(yao)(yao)需创新(xin)(xin)(xin)。药(yao)(yao)审中心积极(ji)搭建平台(tai)，实施“提(ti)前介(jie)入，服(fu)务创新(xin)(xin)(xin)”的模(mo)式，与申报药(yao)(yao)企召开(kai)交流(liu)(liu)会，共(gong)同探讨(tao)申报品种的安全性(xing)指标和方案。杨志敏呼(hu)吁进(jin)一(yi)步(bu)(bu)(bu)加强国(guo)际(ji)交流(liu)(liu)合(he)作，加快引进(jin)国(guo)际(ji)上儿童新(xin)(xin)(xin)药(yao)(yao)和新(xin)(xin)(xin)的临床(chuang)研(yan)究方法(fa)，逐步(bu)(bu)(bu)实现儿童用药(yao)(yao)审评、上市与国(guo)际(ji)同步(bu)(bu)(bu)，使我国(guo)患儿能够同步(bu)(bu)(bu)受益于世界最(zui)新(xin)(xin)(xin)研(yan)究成果，真(zhen)正为下一(yi)代提(ti)供(gong)健康保(bao)障。